单一组学研究往往难以多方面揭示药物复杂的作用机理，多组学整合研究成为药品机理研究的新趋势。基因组学、转录组学、蛋白质组学和代谢组学等多组学数据的整合分析，能够从多个层面、系统地阐述药物与机体相互作用的机制。通过基因组学研究，可以了解药物作用相关的基因变异情况，为药物敏感性和个性化用药提供依据；转录组学分析药物处理后基因表达的变化，可发现药物调控的关键信号通路；蛋白质组学明确药物作用后蛋白质的变化，确定直接作用靶点；代谢组学则检测药物引起的代谢物变化，反映药物对机体代谢的影响。例如，在糖尿病药物机理研究中，整合多组学数据发现，某种药物不仅通过调节胰岛素分泌相关基因表达，还通过影响糖代谢关键酶的活性和代谢物水平，多途径发挥降低人体血糖作用。多组学整合研究突破了单一组学的局限性，为深入理解药物作用机理、发现新的药物作用机制和医疗靶点提供了多方面的视角。利用斑马鱼模型评价镇痛作用。药物代谢实验研究
基于HE染色，从每个组织样本中收集1-5个区域进行研究，观察证实了类organ与亲代组织间的组织病理学相似。在HCC患者中，多区域来源的类organ和亲本cancer组织都显示HCC标记物（HepPar1/AFP）和ICC标记物（KRT19/EPCAM）；患者来源的类organ异种移植物（PDOX）模型也重现了亲代cancer的组织病理学。通过免疫荧光、免疫组化，证实了类organ与组织的表型异质性。接着，研究团队通过全外显子组测序（WES）、RNA测序（RNA-seq），从体细胞突变（somatic mutations)、拷贝数变异(copy number alterations, CNA)和转录组相似性等多维度，评估类organ生物库重现PLC组织cancer间和cancer内的异质性。结果显示，cancer组织和类organ之间的突变负荷相当，包括TP53，AXIN1和CTNNB1；在cancer组织和类organ之间发现87.5%的cancer相关突变的中位一致性。这表明，类organ的组织病理学特征与亲本cancer相似，而且能表达肝细胞cancer和肝内胆管cancer的标志物（图 1C、D）；通过分析类organ的基因表达谱发现，类organ与亲本cancer之间存在高度的相关性（图 1H）。中药上市前安全性评价斑马鱼模型评价胚胎毒性。
在科技日新月异的现在，人类对罕见病的研究与医疗不断取得新的突破。肌萎缩侧索硬化症（Amyotrophiclateralsclerosis，ALS），作为一种目前仍无法痊愈的、具有临床异质表现的多基因、多因素、进行性的神经退行性疾病，其特征是上、下行运动神经元丢失。斑马鱼，由于其与人类基因高度相似、胚胎透明、遗传操作便利等特点，不仅可实现不同细胞的可视化从而观察运动神经元或肌肉细胞的病变，而且可高通量检测和分析运动相关的行为学改变，为探索ALS中运动障碍的病理机制、筛选新的潜在药物、发现临床新疗法等提供了良好的工具，呈现出巨大的应用潜力。
人工智能（AI）正深刻改变药物筛选的逻辑。深度学习模型可处理海量生物医学数据，从基因组、蛋白质结构到临床病例，挖掘传统方法难以发现的模式。例如，AlphaFold2预测的蛋白质结构数据库（AlphaFoldDB）已覆盖超2亿种蛋白，为基于结构的药物设计（SBDD）提供精细靶点模型。生成式AI（如DiffusionModel）则能直接生成具有特定药效团的分子结构，英国BenevolentAI公司利用其平台，在6个月内发现针对肌萎缩侧索硬化症（ALS）的潜在药物分子，较传统方法提速5倍。此外，强化学习算法可模拟化合物优化过程，自动调整分子骨架、官能团，生成“类药物的性”更高的候选物。AI与高通量筛选的结合，使药物发现从“大海捞针”转向“精细制导”，据统计，AI辅助筛选使先导化合物发现成功率提升3倍。新一轮基本药物目录调整在即。
中药活性成分的精细分离是现代中药研究的基础。传统方法如溶剂萃取、柱层析存在效率低、选择性差等问题，而超临界流体萃取（SFE）与高速逆流色谱（HSCCC）的联用技术，明显提升了分离效率。例如，从丹参中分离丹参酮IIA时，SFE以CO₂为溶剂，在35℃、25MPa条件下实现98%的提取率，较传统方法提升3倍。HSCCC则通过液液分配系数差异，将丹参酮IIA纯度提升至99.2%。结构鉴定方面，冷喷离子化质谱（CSI-MS）与核磁共振（NMR）的联用，可快速确定复杂成分的立体构型。如从三七中分离的新皂苷Rg₅，通过2DNMR谱图解析其糖链连接方式，为活性评价提供了结构依据。这些技术突破，使中药活性成分研究进入“微量、精细、高效”的新阶段。斑马鱼模型评价肾脏毒性。体内药效实验
关于药物功效的合理评价。药物代谢实验研究
中药研究实验是揭示中药药效物质基础、作用机制及安全性的关键手段，其融合了传统中医药理论与现代科学技术。中药成分复杂，通常包含数百种化合物，单一成分难以完全解释其疗效。例如，丹参中的丹参酮类、酚酸类成分协同作用，具有抗氧化、抑炎和改善微循环的多重功效。通过实验研究，可分离鉴定活性成分，明确其药理作用，为中药现代化提供科学依据。此外，实验研究还能验证中药经典方剂的有效性，如青蒿素通过抗疟实验从青蒿中提取，挽救了全球数百万疟疾患者生命。这一过程不仅推动了中药国际化，也为全球药物研发提供了新思路。药物代谢实验研究
